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Hoffnung auf Heilung | GEN SUISSE.

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Die Genschere Crispr Cas ermöglicht den Austausch defekter Gene gegen intakte – in der Forschung ist Deutschland führend. Das Gefühl „an etwas Großem dran zu sein“, hatten Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier, als sie ihre Crispr Cas-Forschung starteten. Sie nutzten eine Abwehrstrategie von Bakterien gegen Phagen, das sind Viren, die gegen die Vermehrung ihrer Wirtsbakterien kämpfen, um DNA an bestimmten Stellen zu durchtrennen. Das ermöglichte eine gezielte sogenannte Editierung auch des menschlichen Erbguts. Für das von ihnen entdeckte Verfahren wurden die Wissenschaftlerinnen im vergangenen Jahr mit dem Chemie-Nobelpreis ausgezeichnet.
Aber: Es gibt Aufholbedarf bei Anwendung und Kommerzialisierung.

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Korrektur im Erbgut | GEN SUISSE.

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Wie Gendefekte repariert werden Bisher sind die meisten Erbkrankheiten nicht heilbar. Mediziner können allenfalls ihre Symptome mildern oder die wegen eines Gendefekts fehlenden Funktionen medikamentös ersetzen. Für die Betroffenen bedeutet dies, dass sie meist lebenslang behandelt werden müssen. Wenn sie Glück haben, reicht die Einnahme bestimmter Tabletten, in vielen Fällen sind aber auch invasivere Therapien wie Infusionen oder eine Blutwäsche nötig.
Ansätze wecken die Hoffnung, solche bislang unheilbaren Erbkrankheiten bald auch bei

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Seltene Muskelkrankheit: Seehund hilft Lama | GEN SUISSE.

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Der Diagnose folgt Verzweiflung, dann vielleicht doch Hoffnung: Wenn Eltern eines Kindes mit der genetisch bedingten LAMA2-Muskeldystrophie im Internet suchen, stossen sie unter anderem auf SEAL Therapeutics, ein Start-up der Universität Basel. Was nach dem englischen Wort für Seehund klingt, ist eine Gentherapie, die dereinst die Überlebenschancen betroffener Kinder deutlich verbessern könnte.
März 2024 Künstliche Intelligenz erkennt Herzfehler bei Neugeborenen 13.

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